Ein herzliches Hallo an die Mitglieder der Selbsthilfegruppe Ektodermale Dysplasie und die uns begleitende Ärzteschaft, sehr geehrte Damen und Herren,
Wir haben gute Neuigkeiten!
Übersetzer Auszug aus dem Originaltext der NFED:
Heute freue ich mich, Ihnen mitteilen zu können, dass die Entwicklung für eine Behandlung der x-chromosomalen hypohidrotischen Ektodermalen Dysplasie (XLHED) weiter geht.
EspeRare hat sich mit Dermelix Biotherapeutics zusammengetan um DMX-101 als in-Utero Ersatztherapie für die Behandlung von XLHED weiter zu entwickeln. Sie planen, ihre entscheidende Studie später in diesem Jahr zu veröffentlichen.
EspeRare ist eine Schweizer Non-Profit-Organisation, die sich der Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten widmet. Wir arbeiten eng mit ihnen zusammen, seit sie die Rechte an dieser Forschung erworben haben, als Edimer Pharmaceuticals seine Türen schloss. Dermelix Biotherapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in New York City, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für seltene, genetisch bedingte Hautkrankheiten konzentriert. Die beiden Unternehmen haben heute ihre Partnerschaft bekannt gegeben.
Was ist DMX-101?
Sie erinnern sich vielleicht an EDI200, ER-004 oder APO200. Es ist dasselbe Protein, das die Forscher zur Behandlung von XLHED entwickelt haben. Jetzt heißt es DMX-101. Es wurde als Ersatz für das bei XLHED fehlende Protein entwickelt. In einem Heilungstest verabreichte Dr. Holm Schneider das Protein in utero durch das Fruchtwasser an drei Babys in den späten Stadien der fötalen Entwicklung. Seine veröffentlichten Ergebnisse dokumentierten den erheblichen Nutzen. Unter ihnen hatten die Babys mehr Zähne und arbeiteten Schweißdrüsen! Der nächste Schritt ist die Durchführung einer größeren Studie, um diese Ergebnisse zu bestätigen.
Die Studie
EspeRare und Dermelix kündigten an, eine Studie mit DMX-101 zunächst in Europa in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 und dann in den USA zu starten. Die Studie sieht die Teilnahme von bis zu 15 männlichen Patienten mit XLHED vor. Das Ziel ist die DMX-101 bzw. die Behandlung als Option für alle betroffenen XLHED-Familien, die ein betroffenes Kind erwarten, auf den Markt zu bringen. EspeRare wird die Entwicklung von DMX-101 in Europa fördern. Die Studie wurde von PRIME (PRIority MEdicines) der Europäischen Arzneimittel-Agentur beschleunigt entwickelt.
Und hier nun der Originaltext von Mary Fete, der amerikanischen Vorsitzenden, die ebenso bei den Verhandlungen aktiv war wie auch Prof. Dr. Schneider vom ZEDER in Erlangen: